Генетики впервые спасли маленькую девочку от неизлечимой болезни

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии.

Как сообщает New Scientist, в возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз. Девочка сразу же прошла курс химиотерапии и перенесла пересадку костного мозга. Но эти методы не дали результатов, как и трансплантация костного мозга.

Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.